零突破!兒童鎮靜藥物迎來首個上市品種

2020年04月16日 加入收藏 】【 字體:

      國家市場監管總局今天公布《藥品注冊管理辦法》和《藥品生產監督管理辦法》,兩部規章將于2020年7月1日起正式施行。將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創新疫苗等明確納入加快上市注冊范圍。

零突破!兒童鎮靜藥物迎來首個上市品種

      國家統計局統計數據顯示,2017年我國0~14歲兒童人口數約為2.47億人,約占全國總人口數的17.8%;同年我國綜合醫院兒科門診量約為2.21億人次,約占門診總量的9.5%。

目前我國已批準上市的,通用名包含“小兒”“兒童”字樣,或說明書功能主治或適應證描述僅限兒童使用的兒童專用藥數量不到600個,涉及藥品批文占總批文數量的3%左右;“已批準上市的兒童專用藥以中藥為主,且適應證較雷同,劑型中顆粒劑占比最多,大部分為感冒藥。”

      2014年,原國家衛生計生委等6部門聯合印發《關于保障兒童用藥的若干意見》,從鼓勵研發創制、加快申報審評、確保生產供應等環節對保障兒童用藥提出了具體要求。

      2016年,國家藥品監管部門制定并發布了《成人用藥數據外推至兒科人群的技術指導原則》,以減少不必要的兒科用藥研究。國家衛生健康委還與國家藥品審評中心建立了“優先審評快速通道”協作機制。臨床急需兒童藥經專家審議后,可納入快速通道。兒童專用藥、專用劑型、兒童特定用法用量完善等情況也納入優先審評。

      2019年8月27日,國家衛生健康委發布《第三批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》。至此,我國已發布3批、105種鼓勵研發申報兒童藥品,以期逐步改善我國兒童專用藥品劑型規格缺乏的狀況,更好地滿足兒科臨床用藥需求。針對如何切實推進鼓勵研發兒童藥品“落地”國家出臺了一系列的鼓勵政策,

      來自國家藥審中心的數據顯示,30多種清單藥品已有產品進入申報階段,其引導作用正在顯現。但是目前在報企業積極性和推進進度上都是不盡人意的,其中一個重要原因有市場因素也有實際困難,因倫理問題、受試者納入困難等,兒童藥物臨床試驗開展難度極大,這也是造成我國兒童藥品短缺的重要原因之一。

   “真正調動企業研發、生產的積極性,最根本的是要保證相關藥品能有合理的利潤。”我國兒童藥的價格大都低于同類成人藥品,難以激發企業研發、生產的積極性。

      據粗略統計,2017年發布的新版國家醫保藥品目錄中包括西藥兒童藥品種33個,與此前相比增加了153.85%。這充分體現了醫保部門對支持兒童用藥的重視。但兒童藥品在病種覆蓋方面仍顯不足,心血管系統疾病、皮膚病、腫瘤等疾病領域仍是空白。

      然而,兒童用藥研發是一個世界難題,我們國家的現狀甚至更為嚴峻,存在著種種問題。在連云港舉行的2019年(第36屆)全國醫藥工業信息年會—中國兒童用藥發展研討會上,來自國家衛健委、制藥企業以及醫院臨床專家針對目前我國兒童用藥臨床使用中的問題、兒童用藥臨床試驗的機遇和挑戰等議題做了深入探討。中國醫藥工業信息中心主任郭文表示,這是醫藥工業信息年會舉辦35屆后,首次在年會的第一天設立兒童用藥專場。這在一定程度上反映出不光是政府,業界對兒童用藥的關注度也在加強。

      同時兒童藥臨床開發難度大風險高、病人招募困難,對于企業來說投入與產出并不匹配,因此缺乏研發動力。另外,醫保招標制度不夠傾斜、藥品價格不合理等也都是影響因素之一。

      特豐醫藥水合氯醛灌腸劑于2020年3月12日獲得國家食藥監局批文并順利投產,作為國家衛健委、工信部、藥監局《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》品種;國家重大新藥創制科技重大專項品種(2018ZX09721003-007-010);國家藥監局CDE優先審評審批品種;國內首個兒童專用水合氯醛上市制劑;成功解決醫院制劑穩定性差、給藥不方便等問題;同步申請國內外多項發明專利保護品種;,水合氯醛灌腸劑的上市解決了目前國內兒童鎮靜藥物只有院內制劑近百年來以來院內自我調配無商業制劑的市場窘境,真正的統一了標準,提高了產品的安全性。自2015年立項,2017年11月被新疆藥監局受理至2019年12月30日收到批文并在2020年3月份正式完成全部GMP認證和投產,特豐制藥實現年產能1億份佳加牌水合氯醛灌腸劑,并在穩定性、雜質含量以遠優于國內外制劑的工藝成功上市,由于嬰幼兒年齡的特點,在進行心臟彩超、CT、MRI、睡眠腦電圖、聽力篩查等診斷性檢查時常難以配合,需輔助鎮靜以完成檢查,其中水合氯醛最為常用。

零突破!兒童鎮靜藥物迎來首個上市品種

      水合氯醛,為中樞鎮靜藥,催眠作用溫和,不干擾睡眠狀態和睡眠周期,胃腸刺激輕,可以口服和直腸給藥;給藥后30min起效,血藥濃度達峰時間約60min,持續時間4-8h(有個體差異),脂溶性高,無蓄積性;盡管味苦易引起嘔吐,但對呼吸、循環有輕微抑制作用,仍是目前小兒鎮靜常選用的藥物之一,常用于非創傷性操作和影像學檢查之前。

      小兒在MRI、聽力檢查等各種檢查中均需要保持安靜,以保證檢查的順利進行及準確性,如核磁過程中如果出現翻動會出現諜影、口腔檢查或者齲齒修復有可能導致異物吸入性窒息的。兒童特別是此類治療和檢查嬰幼兒清醒狀態下大多不能配合,因此臨床中常使用水合氯醛對患兒進行鎮靜,鎮靜催眠作用強而可靠,不縮短快相睡眠時間,醒后無后遺癥。

      特豐制藥以兒童專科藥物為起點,立足佳加系列兒童制劑,布局兒童專科藥物研發,真正的踐行了公司所堅持的打造兒童專科藥物高質量研發、生產、營銷一體化平臺的理念,為更多兒童藥物的在研企業樹立了新的標桿。

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